दुर्लभ रोग दवाएँ: भारत का अगला फार्मा अवसर

दुर्लभ रोग दवाएँ: भारत का अगला फार्मा अवसर

• पाठ्यक्रम मानचित्रण: सामान्य अध्ययन प्रश्नपत्र II — स्वास्थ्य, सरकारी नीतियाँ और सामाजिक क्षेत्र; सामान्य अध्ययन प्रश्नपत्र III — जैव प्रौद्योगिकी, औषधि उद्योग, नवाचार, विनिर्माण और बौद्धिक संपदा।
• स्रोत एवं तिथि: द हिंदू, 29 सितंबर 2026।

दुर्लभ रोग दवाएँ क्यों महत्त्वपूर्ण हैं?

कोई दुर्लभ रोग व्यक्तिगत रूप से अपेक्षाकृत कम रोगियों को प्रभावित करता है, लेकिन दुनिया भर में लगभग 8,000 दुर्लभ रोग हैं, इसलिए उनका सम्मिलित रोग-भार महत्त्वपूर्ण है। भारत में अब तक 1,004 दुर्लभ आनुवंशिक विकारों की जानकारी सामने आई है।

ऐसी स्थितियों के लिए दवाओं को सामान्यतः ऑर्फन ड्रग्स कहा जाता है, क्योंकि रोगियों की छोटी संख्या के कारण ऐतिहासिक रूप से दवा कंपनियों के पास इन्हें विकसित करने के लिए कमजोर व्यावसायिक प्रोत्साहन रहे हैं।

मूल चुनौती है:

छोटी रोगी आबादी → प्रति रोगी उच्च अनुसंधान एवं विकास लागत → कमजोर व्यावसायिक प्रोत्साहन → ऊँची दवा कीमतें → खराब पहुँच

प्रोत्साहन प्रणालियाँ इस चक्र को आंशिक रूप से उलट सकती हैं। अमेरिका के ऑर्फन ड्रग अधिनियम, 1983 ने ऑर्फन दवाओं के विकास को प्रोत्साहित करने के लिए कर प्रोत्साहन, नियामकीय सहायता और बाजार विशिष्टता का उपयोग किया, जिसके बाद अनुमोदनों में उल्लेखनीय वृद्धि हुई।

भारत की दो प्रमुख चुनौतियाँ

पहली चुनौती वहनीयता है। सरकारी सहायता प्रति रोगी ₹50 लाख तक पहुँच सकती है, लेकिन कई उन्नत उपचारों की लागत इससे कहीं अधिक है और कुछ रोगी क्राउडफंडिंग पर निर्भर रहते हैं।

दूसरी चुनौती उपलब्धता है। मौजूदा दवाएँ केवल लगभग 5% दुर्लभ रोगों और उनसे जुड़ी स्थितियों के लिए उपलब्ध हैं, जिससे अधिकांश रोगियों के पास कोई अनुमोदित उपचार नहीं है।

इसलिए भारत के सामने दोनों चुनौतियाँ हैं:

मौजूदा दवाओं तक पहुँच + नई दवाओं का विकास

भारत क्लिनिकल ट्रायल केंद्र क्यों बन सकता है?

भारत की 1.4 अरब से अधिक आबादी उन रोगों के लिए तुलनात्मक रूप से बड़ा रोगी समूह उपलब्ध कराती है जो व्यक्तिगत रूप से दुर्लभ हैं। कुछ समुदायों में अंतर्विवाह और संस्थापक प्रभाव के कारण कुछ विशेष आनुवंशिक विकारों की व्यापकता अधिक हो सकती है।

रोगी संगठन और रोग रजिस्ट्रियाँ धीरे-धीरे परीक्षण समूहों की पहचान करने की क्षमता में सुधार कर रही हैं, जबकि भारत की आनुवंशिक विविधता वैश्विक दवा विकास के लिए मूल्यवान आँकड़े प्रदान कर सकती है।

हालाँकि कई अंतरराष्ट्रीय ऑर्फन-ड्रग परीक्षणों में भारतीय रोगियों का प्रतिनिधित्व अभी भी कम है।

एक अधिक मजबूत मॉडल में:

वैश्विक दवा विकासकर्ता + भारतीय अनुसंधान संस्थान + रोगी समूह + घरेलू नियामक

क्लिनिकल विकास पर मिलकर काम कर सकते हैं।

लाभ-साझेदारी और रोगी पहुँच

क्लिनिकल ट्रायल में भागीदारी एक महत्त्वपूर्ण नैतिक प्रश्न उठाती है: दवा विकास में योगदान देने वाले रोगी बाद में उसी दवा को वहन करने में असमर्थ नहीं रहने चाहिए।

एक संभावित ढाँचा लाभ-साझेदारी का है, जिसके तहत भारतीय रोगियों और अनुसंधान नेटवर्क तक पहुँच प्राप्त करने वाली कंपनियाँ भारत या व्यापक वैश्विक दक्षिण में किफायती पहुँच उपलब्ध कराने की प्रतिबद्धता भी लें।

सिद्धांत है:

रोगी भागीदारी → अनुसंधान मूल्य → व्यावसायिक उत्पाद → न्यायसंगत पहुँच

यह वैश्विक स्वास्थ्य में प्रयुक्त व्यापक लाभ-साझेदारी विचारों के समान है, जहाँ जैविक जानकारी तक पहुँच को उससे विकसित होने वाली दवाओं या टीकों की न्यायसंगत उपलब्धता से जोड़ा जाता है।

भारत को विनिर्माण लाभ

भारत पहले से ही औषधि विनिर्माण में वैश्विक अग्रणी है। यह अमेरिका में उपयोग होने वाली जेनेरिक दवाओं का बहुत बड़ा हिस्सा आपूर्ति करता है और अमेरिका के बाहर अमेरिकी स्वीकृति प्राप्त विनिर्माण सुविधाओं की सबसे बड़ी संख्या वाले देशों में से एक है।

भारतीय कंपनियाँ प्रमुख बाजारों के लिए बायोसिमिलर भी बनाती हैं और सीएआर-टी सेल थेरेपी जैसी उन्नत चिकित्सा में क्षमता विकसित कर चुकी हैं।

यह ऑर्फन दवाओं में भारत को महत्त्वपूर्ण लाभ देता है क्योंकि दुर्लभ रोग की दवाओं के लिए प्रायः अपेक्षाकृत कम मात्रा में उच्च गुणवत्ता वाले उत्पादन की आवश्यकता होती है, जिसमें लचीले भारतीय निर्माता प्रतिस्पर्धी हो सकते हैं।

जेनेरिक क्षमता → बायोसिमिलर → उन्नत उपचार → ऑर्फन-ड्रग विनिर्माण

नियामकीय अवसर

नई दवाएँ और क्लिनिकल ट्रायल नियम, 2019 के नियम 101 के तहत सीडीएससीओ ने कुछ निर्दिष्ट देशों की पहचान की है, जिनकी स्वीकृति प्राप्त दवाओं को कुछ मामलों में भारत में नियामकीय अनुमोदन से पहले नए क्लिनिकल ट्रायल से छूट मिल सकती है।

एक अधिक कुशल व्यवस्था जैव-समतुल्यता, सुरक्षा और विषाक्तता आँकड़े, बाजार-पश्चात प्रभावशीलता और फार्माकोविजिलेंस पर निर्भर हो सकती है, जबकि अनावश्यक दोहराव को कम किया जा सकता है।

इसका अर्थ कमजोर विनियमन नहीं है। उद्देश्य है:

तेज अनुमोदन + मजबूत गुणवत्ता नियंत्रण + बाजार-पश्चात निगरानी

कौन-सा नीतिगत समर्थन इस क्षेत्र को तेज कर सकता है?

भारत कंपनियों को स्थायी सब्सिडी दिए बिना ऑर्फन-ड्रग उत्पादन के प्रारंभिक व्यावसायिक जोखिम को कम कर सकता है।

संभावित साधनों में शामिल हैं:

• कर प्रोत्साहन — ऑर्फन-ड्रग विनिर्माण में निवेश के लिए।
• उत्पादन-आधारित प्रोत्साहन — उत्पादन, निवेश, निर्यात और रोगी पहुँच से जुड़े।
• प्रौद्योगिकी हस्तांतरण सहायता — राष्ट्रीय प्रयोगशालाओं की भागीदारी के साथ।
• उन्नत बाजार प्रतिबद्धताएँ — जहाँ सरकार सहमत कीमतों पर निर्धारित मात्रा की खरीद की गारंटी देती है।
• सार्वजनिक खरीद और वितरण — दुर्लभ रोग उत्कृष्टता केंद्रों, सीजीएचएस और जन औषधि माध्यमों के जरिए।
• निर्यात प्रोत्साहन — निम्न और मध्यम आय वाले देशों को किफायती दवाएँ उपलब्ध कराने के लिए।

नीतिगत तर्क है:

प्रारंभिक निवेश का जोखिम कम करना → पूर्वानुमेय मांग बनाना → पैमाना हासिल करना → लागत कम करना → पहुँच बढ़ाना

मूल अवसर

भारत को दुर्लभ रोग दवाओं को केवल कल्याणकारी व्यय की समस्या के रूप में नहीं देखना चाहिए।

यदि भारत क्लिनिकल अनुसंधान, जैव प्रौद्योगिकी, विनियमन, विनिर्माण और सार्वजनिक खरीद को एक सुसंगत रणनीति में जोड़ता है, तो ये उच्च-मूल्य औद्योगिक और नवाचार अवसर भी बन सकती हैं।

व्यापक परिवर्तन होगा:

विश्व की फार्मेसी → किफायती जेनेरिक दवाओं में अग्रणी → उन्नत जैविक दवा उत्पादक → वैश्विक ऑर्फन-ड्रग विनिर्माण केंद्र

हालाँकि अंतिम कसौटी केवल यह नहीं है कि भारत इन दवाओं का निर्माण कर सकता है या नहीं, बल्कि यह है कि क्या वह इन्हें उन रोगियों के लिए सुरक्षित, व्यावसायिक रूप से व्यवहार्य और सुलभ बना सकता है जिन्हें इनकी आवश्यकता है।

संभावित मुख्य परीक्षा प्रश्न

“किफायती जेनेरिक दवाओं में भारत का अनुभव वैश्विक स्तर पर प्रतिस्पर्धी ऑर्फन-ड्रग उद्योग विकसित करने के लिए मजबूत आधार प्रदान करता है, लेकिन सफलता नवाचार, वहनीयता और रोगी पहुँच के बीच संतुलन पर निर्भर करेगी।” चर्चा कीजिए।

प्रारंभिक परीक्षा अभ्यास

प्रश्न 1

ऑर्फन दवाओं के संदर्भ में निम्नलिखित कथनों पर विचार कीजिए:

1. ये अपेक्षाकृत छोटी रोगी आबादी को प्रभावित करने वाले दुर्लभ रोगों के लिए विकसित की जाने वाली दवाएँ हैं।
2. छोटी रोगी आबादी ऐसी दवाओं को विकसित करने के लिए औषधि कंपनियों के व्यावसायिक प्रोत्साहन को कमजोर कर सकती है।
3. ऑर्फन दवाएँ अनिवार्य रूप से ऐसी जेनेरिक दवाएँ होती हैं जिनके पेटेंट समाप्त हो चुके हैं।

उपर्युक्त में से कौन-से कथन सही हैं?

A. केवल 1
B. केवल 1 और 2
C. केवल 2 और 3
D. 1, 2 और 3

सही उत्तर: B

व्याख्या: ऑर्फन दवाएँ दुर्लभ रोगों और छोटी रोगी आबादी से जुड़ी होती हैं, लेकिन वे केवल जेनेरिक दवाएँ नहीं होतीं; वे नई पेटेंट वाली दवाएँ, बायोलॉजिक्स, जीन थेरेपी या अन्य उन्नत उपचार भी हो सकती हैं।

प्रश्न 2

भारत में दुर्लभ रोग दवा विकास के संदर्भ में निम्नलिखित कथनों पर विचार कीजिए:

1. नई दवाएँ और क्लिनिकल ट्रायल नियम, 2019 का नियम 101 कुछ निर्दिष्ट देशों में अनुमोदित दवाओं के लिए भारत में नए क्लिनिकल ट्रायल से छूट की अनुमति दे सकता है।
2. फार्माकोविजिलेंस का अर्थ दवा के बाजार में आने के बाद उसके प्रतिकूल प्रभावों और सुरक्षा की निगरानी करना है।
3. उन्नत बाजार प्रतिबद्धता में सरकार सहमत शर्तों के तहत किसी उत्पाद की निर्धारित मात्रा खरीदने की प्रतिबद्धता करती है।

उपर्युक्त में से कौन-से कथन सही हैं?

A. केवल 1
B. केवल 1 और 2
C. केवल 2 और 3
D. 1, 2 और 3

सही उत्तर: D

व्याख्या: तीनों कथन सही हैं और मिलकर यह दर्शाते हैं कि विनियमन, बाजार-पश्चात सुरक्षा निगरानी और पूर्वानुमेय सार्वजनिक खरीद किस प्रकार दुर्लभ रोग दवाओं की पहुँच और विनिर्माण को समर्थन दे सकती है।